以色列特拉維夫， 2022 年 11 月 10 日/美通社/ -- BioLineRx Ltd.（納斯達(dá)克代碼：BLRX）（TASE：BLRX），一家專注于腫瘤學(xué)的商業(yè)化前生物制藥公司，今天宣布美國(guó)食品和藥物管理局（ FDA ）已接受審查并提交了公司的新藥申請(qǐng)（ NDA ），用于 Aphexda （ motixafortide ）用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植的干細(xì)胞動(dòng)員。FDA 已為 NDA 指定了處方藥用戶費(fèi)用法案（ PDUFA ）的目標(biāo)行動(dòng)日期為2023 年 9 月 9 日。
自體干細(xì)胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發(fā)性骨髓瘤）的標(biāo)準(zhǔn)治療范式的一部分。在美國(guó)，每年進(jìn)行近 15,000 例 ASCT，其中大多數(shù)患者是多發(fā)性骨髓瘤患者。隨著更積極的誘導(dǎo)治療方案的發(fā)展，多發(fā)性骨髓瘤患者顯然需要能夠可靠、快速地獲得必要數(shù)量的干細(xì)胞，以繼續(xù)他們的治療計(jì)劃。
“Aphexda 有可能顯著改善多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后和治療體驗(yàn)，我們的 NDA 的接受使我們更接近這一重要目標(biāo)，” Philip Serlin說。, BioLineRx 首席執(zhí)行官。“我們的 GENESIS 第 3 期研究證明的臨床結(jié)果表明，近 90% 的患者在單次 Aphexda 給藥后僅在一次單采術(shù)中收集了最佳數(shù)量的移植細(xì)胞。我們相信 Aphexda 可以成為護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)多發(fā)性骨髓瘤移植環(huán)境，同時(shí)也大大降低了一些重要領(lǐng)域的醫(yī)療保健資源利用率。公司積極參與上市準(zhǔn)備工作，并對(duì)將這一重要治療候選藥物帶給患者的潛力感到興奮?！?/span>
NDA 得到 GENESIS 第 3 期試驗(yàn)結(jié)果的支持，該試驗(yàn)在多發(fā)性骨髓瘤患者的自體移植干細(xì)胞動(dòng)員中使用 G-CSF 之上的 motixafortide（相對(duì)于 G-CSF 之上的安慰劑）。該研究滿足了所有主要和次要終點(diǎn)，具有非常高的統(tǒng)計(jì)顯著性 (p<0.0001)。還發(fā)現(xiàn)該組合是安全且耐受性良好的。
關(guān)于 GENESIS 試驗(yàn)
GENESIS 試驗(yàn) (NCT03246529) 于 2017 年 12 月啟動(dòng)。GENESIS 是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、多中心研究，評(píng)估了與安慰劑和 G-CSF 相比，motixafortide 和 G-CSF 的安全性、耐受性和有效性，用于動(dòng)員用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植的造血干細(xì)胞。該研究的主要目的是證明僅在 G-CSF 之上加用一劑莫替沙福肽在最多兩次單采術(shù)中動(dòng)員 ≥ 600 萬個(gè) CD34+ 細(xì)胞的能力優(yōu)于單獨(dú)使用 G-CSF 。該研究的一個(gè)關(guān)鍵次要目標(biāo)是證明僅在 G-CSF 之上使用一劑莫替卡福肽在僅一次單采術(shù)中動(dòng)員 ≥ 600 萬個(gè) CD34+ 細(xì)胞的能力優(yōu)于單獨(dú)使用 G-CSF. 在這方面，GENESIS 研究中約 90% 的患者在動(dòng)員最佳數(shù)量的干細(xì)胞后直接進(jìn)行移植，僅在 G-CSF 之上施用一次 motixafortide 并且僅進(jìn)行一次單采術(shù)，相比之下，這一比例不到 10%單獨(dú)接受G-CSF的那些人。其他目標(biāo)包括中性粒細(xì)胞和血小板植入的時(shí)間和植入的持久性，以及其他功效和安全參數(shù)。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，它會(huì)影響一些稱為漿細(xì)胞的白細(xì)胞，這些白細(xì)胞存在于骨髓中。當(dāng)受損時(shí)，這些漿細(xì)胞迅速擴(kuò)散并用腫瘤取代骨髓中的正常細(xì)胞。據(jù)估計(jì)，到 2022 年，美國(guó)將有超過 34,000 人被診斷出患有多發(fā)性骨髓瘤，超過 12,000 人將死于該病 雖然一些被診斷出患有多發(fā)性骨髓瘤的人最初沒有任何癥狀，但大多數(shù)患者因癥狀而被確診這可能包括骨折或疼痛、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低、疲倦、高鈣水平、腎臟問題或感染。
關(guān)于自體干細(xì)胞移植
自體干細(xì)胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發(fā)性骨髓瘤）的標(biāo)準(zhǔn)治療范式的一部分。在美國(guó)，每年進(jìn)行近 15,000 例 ASCT，其中大多數(shù)患者是多發(fā)性骨髓瘤患者。目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)包括每天服用 5-8 劑粒細(xì)胞集落刺激因子 (G-CSF)，有或沒有 1-4 劑普樂沙福，以及進(jìn)行 1-4 次單采術(shù)。對(duì)于無法在此初級(jí)動(dòng)員階段動(dòng)員足夠數(shù)量的細(xì)胞進(jìn)行收集的患者，進(jìn)行補(bǔ)救治療，包括在 G-CSF 之上額外給予 1-4 劑普樂沙福，以及進(jìn)行額外次數(shù)的單采術(shù)作為必要的。有鑒于此，
關(guān)于 BioLineRx
BioLineRx Ltd.（納斯達(dá)克/TASE：BLRX）是一家專注于腫瘤學(xué)的商業(yè)前階段生物制藥公司。該公司的主導(dǎo)開發(fā)項(xiàng)目 motixafortide 是一種新型 CXCR4 趨化因子受體選擇性抑制劑，可支持腫瘤學(xué)和其他疾病的多種治療方法。Aphexda®（motixafortide）在多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植干細(xì)胞動(dòng)員的 3 期研究中成功獲得評(píng)估，報(bào)告了美國(guó)預(yù)先計(jì)劃的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的積極結(jié)果，其 NDA 提交已被 FDA 接受分配的 PDUFA 日期為2023 年 9 月 9 日. Motixafortide 還在與 KEYTRUDA ®和化療聯(lián)合治療胰腺癌（ PDAC ）的 2a 期研究中成功進(jìn)行了評(píng)估，目前正在研究與 LIBTAYO ®和化療聯(lián)合作為一線 PDAC 療法。此外，2023 年將啟動(dòng)一項(xiàng)針對(duì) 200 名患者的隨機(jī)2b期研究，聯(lián)合 PD1 和化療作為一線 PDAC 療法。BioLineRx 還在開發(fā)第二個(gè)腫瘤學(xué)項(xiàng)目 AGI-134，這是一種針對(duì)多種實(shí)體瘤的免疫療法目前正在 Phase 1/2a 研究中進(jìn)行調(diào)查。
